La leucemia linfoblástica aguda de células T se caracteriza por una multiplicación descontrolada de células T, células inmunitarias normalmente responsables de detectar y destruir amenazas para el cuerpo.
La enfermedad que padecía Alyssa, de 13 años, había resistido todos los tratamientos, incluida la quimioterapia y un trasplante de médula ósea, y a los médicos solo les quedaba una flecha en la aljaba para intentar salvarle la vida.
Recurrieron a la edición básica (edición básicaen inglés), una técnica de edición de genes de última generación que puede modificar el código genético incluso con mayor precisión que la técnica CRISPR-Cas9 de la que se originó y que quizás sea más conocida por el gran público.
La edición básica permitió a los investigadores crear, en el laboratorio, nuevas células T a partir de células proporcionadas por un donante. Los investigadores modificaron las nuevas células para evitar que atacaran el cuerpo de Alyssa y para que fueran resistentes a la quimioterapia. También los “programaron” para atacar y destruir solo las células T cancerosas.
La intervención tuvo lugar el pasado mes de mayo. Alyssa todavía está bien.
Un avance científico
Alyssa fue la primera paciente en el mundo en beneficiarse de este tratamiento, dijo a la BBC británica el profesor Waseem Qasim, del University College London y Great Ormond Street Hospital. Si la remisión continúa, la adolescente recibirá otro trasplante de médula ósea para reconstruir su sistema inmunológico.
Apenas estamos comenzando a explotar el potencial de la edición básica, comentó el Dr. Élie Haddad, del Centro de Investigación CHU Sainte-Justine, y el futuro probablemente depara avances espectaculares.
“Todavía no hemos visto nada”, predijo. Vamos a ver cosas cada vez más sofisticadas. Desde el momento que puedes reparar base por base, (…) la idea es solo quitar una base para que el objetivo ya no se exprese… Las posibilidades son infinitas. Así que podemos verlo como ciencia ficción. Lo veo más como un progreso humano al servicio de la humanidad, y eso es genial.
Estamos en presencia de una verdadera “revolución tecnológica”, agregó, e incluso podríamos considerar algún día poder ir a corregir anomalías genéticas.
“Tenemos herramientas tecnológicas cada vez más poderosas que nos permiten hacer casi lo que queremos, o cada vez más lo que queremos de una manera simple y reproducible”, dijo el Dr. Haddad. Y entonces sí, es un gran trampolín el que se está cruzando.
Y aunque Alyssa estaba claramente muy enferma y se habían agotado todas las vías para ayudarla, está emocionado de ver qué tan rápido el tratamiento pasó del laboratorio a la clínica, un proceso que generalmente lleva varios años, cuesta millones de dólares y que los investigadores como cruzar el “Valle de la Muerte”.
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